与常规药物相比，核酸具有很好的优势。核酸的作用机制和高特异性为病毒感染，各种癌症和具有未满足临床需求的不可用药的遗传疾病提供了可能的治疗途径。而且，从理论上讲，基因治疗可以达到持久甚至治愈的效果。然而，由于核酸在体内的稳定性较低，且细胞外宿主清除迅速，因此将核酸运送到细胞内的活性部位是具有挑战性的。此外，由于核酸的负电荷、高分子质量和亲水性，其透过细胞膜的能力很差。为了解决核酸药物分子本身相关的挑战，最重要的是要开发能够促进核酸吸收到靶细胞的递送载体系统。这些递送载体本身需要克服细胞外和细胞内的屏障，耐受血液中的核酸酶活性，增强和协助核酸药物细胞摄取，并在进入细胞后促进核酸药物内体逃逸。
基因递送策略通常分为病毒和非病毒递送载体，在过去的几十年中逐渐成熟。病毒可用于通过插入到病毒基因组来递送感兴趣的基因，然后是细胞感染和基因表达。具有高DNA转染效率的病毒，如慢病毒、逆转录病毒、腺病毒和腺相关病毒，长期以来一直用于治疗艾滋病毒、癌症和肌肉萎缩症等疾病。尽管病毒基因传递系统具有很高的细胞转染率，但由于现有抗体的快速清除、针对载体的中和抗体的产生、载体大小有限(通常低于7kb)以及可能的副作用为基因传递技术在生物医学研究和临床上的发展留下了广阔空间。近年来，人们努力设计基于脂类、聚合物、多肽和无机化合物的非病毒基因递送系统。
基于脂质的纳米颗粒、聚合物纳米颗粒和无机纳米颗粒是最常见的三类非病毒纳米载体，被用于核酸药物递送（图1）。本文在这里对这三类纳米载体做一个简要介绍。
